Invitada junto a otros profesionales de prestigio a participar en la reunión anual de Familias AME de Argentina la Dra. Sandra Reyna, Directora de la Unidad de Neurología y Ensayos Clínicos de la Universidad de Utah, conversó en exclusivo con ON24.
La Dra. Reyna destacó la labor de FAME Argentina al construir una extensa y fiable base de datos de la enfermedad en nuestro país. “No puedo expresar lo importante que es el hecho de que Argentina tenga esa iniciativa y la haya tomado desde un principio, para formar esta base de datos. Porque eso une a las familias primero y segundo le da a Argentina la posibilidad de que se pueda postular como un país con posibilidades de que vengan acá ensayos clínicos”.
La industria farmacéutica al momento de evaluar países candidatos para realizar los ensayos clínicos requieren algunos datos específicos: cuántos pacientes afectados existen, quiénes son, cuáles son sus características específicas, sus edades, qué dificultades han tenido. Es vital contar con esa información ya procesada y organizada como condición para poder aspirar a ser tenidos en cuenta. En este sentido y como dato a destacar, la Dra. Reyna mencionó la importancia de la presencia del Dr. Ricardo Hermosilla (representante de Roche) en la reunión anual informativa de FAME Argentina que tuvo lugar el 31 de octubre en Córdoba.
Qué es la Atrofia Muscular Espinal?
Es una enfermedad genética neuronal, caracterizada por la pérdida de músculo esquelético causada por la progresiva degeneración de las células del asta anterior de la médula espinal.
Esta enfermedad causa debilidad y atrofia de los músculos voluntarios encargados de funciones tales como gatear, caminar, control del cuello y deglución. La debilidad ocurre más a menudo en la piernas que en los brazos. En consecuencia, el afectado no puede caminar, en muchos casos ni siquiera sentarse y, de acuerdo a la tipología, acarrea serios problemas respiratorios. Como característica también se observa que los pacientes con SMA son muy sociables e inteligentes.
La SMA es una enfermedad progresiva y está clasificada en Tipo I (Werding-Hoffman), Tipo II, Tipo III (Kugelberg – Welander) y Tipo IV (iniciación adulta). La tipología marca la gravedad de la enfermedad.
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